Bronchitol per il trattamento della fibrosi cistica negli adulti come terapia aggiuntiva
Bronchitol è un medicinale contenente il principio attivo Mannitolo, disponibile in capsule ( 40 mg ) contenenti una polvere asciutta per inalazione tramite un apposito dispositivo.
Bronchitol è indicato per il trattamento della fibrosi cistica negli adulti come terapia aggiuntiva al migliore standard terapeutico.
La fibrosi cistica è una malattia ereditaria che colpisce le cellule polmonari e le ghiandole intestinali e pancreatiche che secernono fluidi come muco e succhi digestivi.
Nella fibrosi cistica questi fluidi diventano densi e vischiosi e determinano una ostruzione delle vie aeree e il ristagno dei succhi digestivi. Ciò comporta problemi a livello di digestione e assorbimento delle sostanze nutrienti, con conseguenti disturbi della crescita, nonché una infezione e infiammazione di lungo termine dei polmoni dovute all’incapacità di eliminare il muco in eccesso.
Poiché il numero di pazienti affetti da fibrosi cistica è basso, la malattia è considerata rara e Bronchitol è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 7 novembre 2005.
Prima di iniziare il trattamento con Bronchitol, tutti i pazienti devono essere sottoposti a una valutazione della dose iniziale, durante la quale è misurata la loro risposta a dosi crescenti del farmaco Bronchitol, fino al raggiungimento della dose massima di 400 mg, in modo da valutarne l’iperreattività bronchiale al Mannitolo ( uno stato in cui le vie aeree polmonari tendono a restringersi facilmente ). I pazienti che mostrano iperreattività bronchiale non devono essere trattati con Bronchitol.
La prima dose di 400 mg di Bronchitol deve essere somministrata sotto la supervisione di un operatore sanitario qualificato, in un ambiente in cui sia possibile monitorare adeguatamente la respirazione del paziente e in cui siano disponibili apparecchiature di rianimazione.
Bronchitol si assume per inalazione utilizzando il dispositivo fornito. Le capsule non devono essere ingerite. La dose raccomandata è di 400 mg due volte al giorno, assunte al mattino e alla sera.
Questo comporta l’inalazione del contenuto di dieci capsule, caricate individualmente nel dispositivo inalatore.
La dose serale deve essere assunta 2-3 ore prima di andare a letto.
Il principio attivo in Bronchitol, Mannitolo, è un poliolo ( un alcol-zucchero ) naturale ampiamente utilizzato come agente osmotico. Questo perché è in grado di promuovere l’osmosi ( la penetrazione di un liquido attraverso una membrana ).
L’esatto meccanismo d’azione di Bronchitol nella fibrosi cistica non è noto. Si ritiene che, dopo l’inalazione, Bronchitol provochi la penetrazione di liquidi nelle secrezioni delle vie aeree a livello polmonare, rendendole meno viscose e quindi facilitandone l’espulsione.
Bronchitol è stato testato in due studi principali cui hanno partecipato 642 pazienti di età compresa tra 6 e 56 anni, affetti da fibrosi cistica da lieve a moderata.
In entrambi gli studi i pazienti hanno ricevuto 400 mg di Bronchitol somministrato per inalazione due volte al giorno o 50 mg di Bronchitol somministrato per inalazione due volte al giorno ( dose considerata inefficace e pertanto utilizzata come placebo ).
Alcuni pazienti hanno ricevuto anche una terapia supplementare con rhDNase ( un altro trattamento per la fibrosi cistica ).
Il principale parametro dell’efficacia era il miglioramento del volume espiratorio forzato in un secondo ( FEV1 ), adeguato all’età, all’altezza e al sesso dei pazienti, misurato nell’arco di 26 settimane in entrambi gli studi.
Il FEV1 è il volume massimo d’aria che una persona è in grado di espirare in un secondo.
In generale, nel corso del trattamento di 26 settimane con Bronchitol i pazienti hanno mostrato un miglioramento del FEV1 del 2-3%, adeguato per età, altezza e sesso, rispetto al placebo.
L’effetto indesiderato più comune di Bronchitol ( osservato in più di 1 paziente su 10 ) è la tosse. Gli effetti indesiderati più gravi di Bronchitol sono il broncospasmo ( restringimento delle vie aeree polmonari ), osservato durante la valutazione della dose iniziale, e l’emottisi ( emissione di sangue attraverso un colpo di tosse ), osservato nel corso del trattamento con il medicinale.
Bronchitol non deve essere somministrato a soggetti che potrebbero essere ipersensibili ( allergici ) a Mannitolo.
Bronchitol non deve essere somministrato inoltre a pazienti affetti da iperreattività bronchiale.
Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell'EMA ( European Medicines Agency ) ha considerato che, nonostante un miglioramento soltanto minimo del FEV1 registrato nel corso degli studi, Bronchitol può essere di beneficio per i pazienti con fibrosi cistica se utilizzato in associazione al migliore standard terapeutico.
Quanto alla sicurezza di Bronchitol, il CHMP ha considerato che la Società produttrice ha proposto misure sufficienti per ridurre i rischi di broncospasmo ed emottisi.
Il CHMP ha pertanto deciso che i benefici di Bronchitol somministrato in aggiunta al miglior standard terapeutico sono superiori ai suoi rischi in pazienti adulti affetti da fibrosi cistica. ( Xagena2012 )
Fonte: EMA, 2012
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